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Gen-EditierungBehandlungserfolg bei Jugendlichem mit schwerer Beta-Thalassämie

abhijith3747/stock.adobe.com

Im Jahr 2020 wurden die beiden Erfinderinnen der als „präzise Genschere“ beschriebenen CRISPR/Cas9-basierten Gen-Editierung mit dem Nobelpreis ausgezeichnet. In einer weltweit an lediglich 13 Zentren, u.a. in wissenschaftlichen Einrichtungen in London, Rom und New York, durchgeführten Studie wird aktuell untersucht, ob eine darauf aufbauende Behandlungsmethode Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit angeborenen Bildungsstörungen des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin helfen kann. Dazu werden patienteneigene Blutstammzellen eingesetzt, die mit dem CRISPR/Cas9-Verfahren genetisch verändert werden.

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